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                视频|1年药费超200万 庞贝病少年求学寻找生路

                看看新闻Knews记者 赖瑗 耿博阳

                2020-09-25 01:50:03

                从沈阳出发,沿着高速开车两个小时,是王唯佳的家,法库县西【二台子村。通往村里的路,是一条笔直的柏油道,两侧有连片→的玉米地,靠地吃饭,靠天吃饭,是农村亘古不破的法则。


                王唯佳家里有二十多亩地,但是今年夏天,沈阳大旱,地里许是颗粒无收的。


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                #沈阳庞贝病男孩高考662分#的词条上过两次微【博热搜。这个即↓将年满18岁的罕见病少年,因为优异的高考成绩被各方关注。


                庞贝病,糖原贮积病Ⅱ型。从发病开始,患者的肌◇肉慢慢萎缩,从〖最初的没有力气、无法抬起胳膊、无法自↓由奔跑,到后『来无法呼吸,这一切只是因为体内酸性α-葡萄糖苷酶活性缺乏或过低造成的。


                在中国,庞贝病的发病率约为1/40000,目前确诊的患者仅有200余例。王唯佳是沈阳√市唯一一名确诊的病例。


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                1.被◥罕见病压垮的家庭


                从小到大,生病是王唯佳成长的关键词。小时候,因为白癜风,妈妈赵丽和爸爸王洪波没少带他跑北京的大医院。而庞贝病最早的预兆※,是父母发现儿子在体育■课的表现有些反常,其他学生跳绳一次能连跳好多,但◥唯佳却很吃力。


                2015年,经过基因鉴定等医∮疗手段,王唯佳在北京协和医院确诊患有庞贝病,目前特效药没有进入中国,也就意味着无药可医。这无疑是个重磅炸弹,在此之前,赵丽和王洪波根本没听说■过什么是罕见病,是后来儿ㄨ子跟他们说,罕见病,就是比较少、比较罕见的疾病。那为什么四万分之一的发病率,就砸中了这个孩子呢?父母想不通。


                在赵丽♂的记忆里,儿子上初中那段时间,她过的浑浑噩噩。原来在◥家搞养殖业,慢慢地被她荒废了,地也不怎么种了,没有任何收入,也没有要把生活好好过下去的念头。因病致贫,也是大多数罕见病家庭的缩影。


                心态变♂化发生在2017年。王唯佳中考ぷ,以优异的成绩考上了法库县高级中学的重点班。在承受着身体状况恶化的时候,他依然没有放弃对学习的追求。赵丽说,这时候她突然想通了◎,孩子都没放〗弃,做父母的怎么能放弃?


                学校为了⊙照顾他的特殊情况,免费为母子二人提供了宿舍。从初二到高三,赵丽陪读了五年。高中的学校为赵丽提供了一份在学校食堂的工作。每月有1300元左右的收入〗,缓解了不少经@ 济压力。


                唯佳所在的理科重点班,三年都没有搬教室,一直在一楼。他的座位也一直在讲桌旁边,最靠近门々的地方,方便进出。


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                病情■逐渐发展,脊椎S型侧弯,睡眠呼吸暂停综合征,步态蹒跚,这些症状变得越来越严@ 重。上一天课并且要写字做笔记做作业,对他来说是巨大的考验。肌无力,让他做任何动作都要比普通人耗费更多的力气。晚上回到宿舍,妈妈都要帮■他做背部、四肢︻的按摩。


                高二上学期,一次英语考试前,他在去考场的路上突然摔倒了,没有任何防备,磕掉了半个门牙,满脸是血。那一刻,王唯佳突然很丧□ 气,在厕所里把脸上的血洗干净,问自己:走路都走不好,学习还有什︻么意义呢?但最终,他还是去参加了那场考试。


                这样的情绪偶尔会困扰着他,但大多数时候,来自同学,老师,和学校的善意,以及自己积极爽朗的性格,多少会〇化解掉一些身体上的病痛。高中三年,他没有因为生病而耽误▂课程。


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                2.一年两百多万的治疗费,望药兴叹


                2017年5月,也就是王唯佳考上高中的同年,法国药企赛诺菲针对庞贝病的特效药,美而赞α-阿糖苷酶在中国上市。


                对于庞贝病的患者→来说,这是全世界唯▲一一种救命药,50mg/瓶,价格5480元,剂量以患者体重来计算,每50gm可在2.5kg体重产生药▂效,每月两次,终生用药。


                身高174cm的王唯佳,体重不到90斤。以此计算方式,如果想足剂量用药并控制住病情发展,他每次需要使用18支药,每月36支,药费近20万,一年近240万。对这个农村家庭来说,无论「如何都负担不起。


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                这样的情况在罕见病群体中▲并非孤例。


                2018年,中国第一份政府官方出台的罕见病目录公布,共有121种疾病入选,庞贝病也在其中。但实际上,全球已知的罕见病种类约有7000多种,受影响人数超过3亿,仅5%的患者『有药可医。其中▓有特异性治疗作用的药物仅400种-500种,而在中国上市的还不到20%,绝大多数为◥进口药物。


                近两年,在国家政策的支持下,罕见病治疗药物进口审批速度正在加快,通过绿色通道,可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。


                但是高♀昂的价格,让↘这个农村家庭,只能望药兴叹。在确诊之初,医生就建议王唯佳的父母可以生二胎,但是思来想去,夫妻俩还是没要。因为这意味着要分散精〓力来照顾,他们也就没法把全部的爱给唯佳。


                去年年初,看着儿子的病情不断发展,王洪︼波心里着急,开始想办法筹款。那段时间,他的朋友圈发了近百次筹款链接,恳请能得到帮助。


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                终于,去年4月29日,在筹款和公益机构的支持下,王唯佳第一次用上了美而赞。王洪波发了一条朋∮友圈:手拿药瓶,受“困”于你,5645元。这个家庭第一◢次看见了希望。此后八个月,他陆陆续续开始用药,虽然只能使用1/4或更少的剂量,但母亲觉◥得,儿子的↑症状在缓解。


                填报志愿时,王唯佳清一色地选择了天◢津的高校。除了高考分数段合适以外,更多也是来自医保报销的考量。目前,美而赞还没有进入国家医保的范围内,只有天津、山东济宁、安徽合肥、陕西省、湖南省等部分地区出台了相关报∩销政策。其中,天津的政策是这几个地区中最为宽松的。


                3.去往大╳学的路途


                今年暑假,同♂村的乡亲得知他取得了优异的高考成绩,建议唯佳开个补习班,传授一下经验,他欣然接受。爸爸把自家的仓库收拾出来,做了一』间临时的教室。课桌椅子是从镇上淘得二手废旧∏品。


                7月27日上午,王唯佳的免费家庭辅导班正式开课,村里有6名刚参加完中考的学弟学妹过来学习。站着讲课对他来说并不轻松,每次只能持续两个小时,但他依然上得很起劲儿。因为这一◆路走来,他受到了太多别人的帮助,这次,他觉得能用自己的知识帮助其他人∏,很开心。


                媒体的报↙道,也改变了王唯佳这个夏天的生活轨迹。频繁有媒体采访拍摄,有县政府、残联的工作人员上门慰问。拿到录取通知书的那天,记者们早早就等在他家里。


                动身去天津的▽日子是9月11日。


                早上五点,天破晓,一家三口∑起床开始忙碌。村口卖豆腐的三轮车照常喊着喇叭,四处叫卖,盛进碗里的时候还冒着热↘气。妈妈赵丽剥了三个煮好的鸡蛋,空档间还敷了一张面膜,今天是个大日子。


                送儿√子上学前几天,赵丽心里有点犯怵。离家千里∑去天津,陪读之㊣ 路是否能顺利,儿子的身体条件是否能完成大学学业,以及最重要的是,能不能用上价格昂贵的特效药。前路未卜,这都考验着这个初中辍学的农村妇女。


                知识▲改变命运,在这个家庭身●上,得到了浓烈的体现。教育和←医疗,是罕见病患者受影响最集中的体现。当身体被病痛折磨,很多人无法继续学业。而大多数罕见病还々面临无药可医、无法确诊的境地,这更加↑重了家庭的负担,也就让他们更难改变生存状∞况。


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                4.让孤儿药进入医保


                王立新,是天津的血友病患者,也是中国罕见病组织发展网络的秘书长,他一直在关注着王唯佳的新闻。他和很多病友都很振々奋——一个全国重点大学☉能够敞开胸怀,接纳一个罕见病患者,这对全国其他成千上万的病友来∞说,是莫大的鼓舞。


                从两岁被查出患有血友病,到今年54岁,从无药可治,到今◥天治疗常态化,王立新亲身经历了整个过程。


                血友病,是一种由于血液中某些凝血因子的缺乏,而导致患者产生严※重凝血障碍的遗传性出血性疾病。最初,血友病的治疗没有特效药,只能靠输血来维持。到上世纪90年代末,才有了血源性凝血因子等相关药物。2002年,药品进入医保目录。2008年,血友病被纳入门◥诊特殊病的目录清单。至此,血友病▓的治疗发生了革命性的变化。


                同时,天津还建立了分级诊疗机制,整个天津※共有14家医院可以给血友病人用药治疗,分级诊疗让治疗的压力不会集中在某一家指定医院。根据王立新所在的公益∩机构“血友病之家”统计,目前天⌒津共有500多名Ψ 血友病患者,每个月只需要自费2000元左右,就可以维持正常的生活状态。


                实际上,如果你是第一次见到他,已经很难把他和罕见病患者联想到一起。血友√病在整个罕见病群体中的境遇,已经算是非★常好。王立新希望可以把这个经验,分享给㊣ 其他更多的罕见病群体,少走弯路,为推动医保政策而努力。


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                今年八月,王立新和庞贝氏罕见病关爱中心联合起笔写了一封呼吁信,关于把庞贝病ζ特效药美而赞纳入国家基本医保目录,并有125名病人联名签★署。


                其实不仅〖是庞贝病,王立新和他所在的公益机构,也在收集戈谢病、黏多糖贮积症等其他治疗价格高昂的罕见病信息,包括药品ξ名称、价格、生产厂家,以及患者ζ 年医药费用,整理成册。他们希望通过这些来自病友一手的信息,为国家医保局提供参〓考资料,更全面了解罕见病。


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                9月18日,国家医保局公示了今年通过形式审查的申报药品名单,共有18种』药物通过,涉及到13种罕见病。庞贝病所需要的美而赞,就在其中。下一阶段会开展专家审评、谈判竞价,最终○确认是否会进入国家医保药品目录。但这依然让广大病友,看见了希望。


                就在发稿这两天,爸爸王洪波带着王唯佳在北京用药,从下次开ω始,他就可Ψ以不用奔波,直接在天津的医院治疗【。


                一切都在往好的方向发展。


                (看看新闻Knews记者:赖瑗 耿博阳 编辑:小真)

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